FDA 连环出招,数字健康技术或将成为阿片类药物危机的新出口

新闻FDA 连环出招,数字健康技术或将成为阿片类药物危机的新出口

6 月 28 日,美国 FDA 在其官网发布声明称,正在努力与互联网利益相关者合作,制止在线非法销售阿片类药物。 FDA 局长 Scott Gottlieb 在声明中表示,互联网尽管不是非法处方药销售的唯一渠道,影响却最为深远,并对科技公司、执法机构和 FDA 提出了独特的挑战。未来,FDA 将利用大数据解决方案和人工智能技术,来掌握通过网络非法销售处方药的渠道和地点。 美国阿片类药物滥用危机已上升到国家级 据美国卫生和人类服务部统计,目前全美有 14000 多个机构被查证滥用阿片类药物,每天有 116 个美国人死于阿片类药物滥用,近 80% 的海洛因成瘾者在吸食海洛因之前曾使用过处方阿片类药物。 以 OxyContin 为例。上世纪 90 年代开始,FDA 批准了一系列阿片类药物上市,其中包括 OxyContin。OxyContin 是一种廉价的止痛药,具有近似海洛因的化学结构,能够产生近似吗啡的效果,但相对于后两者更加安全。据统计,美国有 10%-40% 的公民患有不同程度的慢性疼痛病,加上癌症患者、外科手术用药,阿片类药物的市场需求非常大,所以甫一上市就风靡全国。 OxyContin 的药理是堵塞神经通路,阻断痛感传递到大脑,过度服用将产生严重的戒断反应,并造成药物依赖。2000 年以来,在美国因滥用 OxyContin 而导致的犯罪数量骤增,OxyContin 也因此获得了“乡村海洛因”的称号,有超过 20 万美国人死于阿片类药物滥用,有媒体甚至认为 OxyContin 滥用是本世纪最大的医药丑闻。 阿片类药物与鸦片罂粟中的生物碱类似 阿片类药物是与鸦片罂粟中发现的生物碱类似的一类药物,其中包括非法药物海洛因、合成阿片类药物如芬太尼、以及可通过处方合法使用的止痛药,例如羟考酮(OxyContin)、氢可酮(Vicodin)、可卡因、吗啡及多种其他药物。 反复使用阿片类药物会大大增加发生阿片类药物使用障碍的风险,而使用非法阿片剂药物,如海洛因,和滥用合法可用的止痛药,如羟考酮和氢可酮,会对健康产生严重的不良影响。在医护人员的指导下正确使用时,处方止痛药物是有帮助的。然而,滥用处方阿片类药物会危及依赖和成瘾。 处方阿片类药物 一些阿片类药物是由医生开处方以减轻疼痛,包括氢可酮、羟考酮、吗啡和可待因,被称为处方阿片类药物。处方阿片类药物可用于治疗中度至重度疼痛,并常常对手术或受伤后或处于诸如癌症等健康状况的患者下处方。 海洛因 海洛因是一种强效的阿片类药物,是一种白色或棕色的粉末,吸食海洛因之后身体症状是欣快感、嗜睡、呼吸抑制、瞳孔缩小、恶心和口干。海洛因过量会引起缓慢和浅呼吸、嘴唇和指甲发紫,皮肤湿冷、抽搐、昏迷、严重时可能致命。 芬太尼 芬太尼是一种强效的合成阿片类镇痛药,通常用于治疗严重疼痛或手术后疼痛的患者,通过注射,透皮贴剂或锭剂给药,与吗啡类似,但效力为后者的 50 至 100 倍。当芬太尼受体结合时,可以提高大脑奖赏区域的多巴胺水平,产生兴奋和放松状态。超高剂量芬太尼摄入,可能导致呼吸停止,从而导致死亡。 非阿片类止痛药在传统临床试验框架下勉强支撑 在美国,非阿片类止痛药的研发有超过 10 年的历史,但成效差强人意。动脉网了解到,近 5 年来,FDA 批准的所谓创新型止痛药多为非专门药物新增功效。目前为止,仍没有一款真正的创新型止痛药可以替代阿片类药物,而确认新靶点的在研创新型止痛药不超过 2 类。 究其原因,业内人士认为主要有以下几个方面: 第一,技术限制。疼痛是一种主观感受,并且是疾病的表征,而非疾病本身。这一方面导致没有一种生物标记物可以精准监测疼痛的增强或消减,另一方面,在止痛药的临床实验中,患者会表现出强安慰剂效应,新药疗效的试验数据很难清洗出来。 第二,监管限制。止痛药的监管框架对创新者提出了浩繁的临床试验数据要求。与阿片类药物能够针对大面积疼痛类型不同,新靶点止痛药通常针对有限类型疼痛,如化疗导致的疼痛或神经压迫导致的疼痛。为了符合监管要求,创新者需要执行大量额外的临床试验。 第三,经济限制。阿片类药物廉价,并且高效,在医生、患者及医保支付者中认可度很高。创新型止痛药价格则相对较高,其对医疗成本的节约需要从减少副作用带来的经济效益全局去考量。培育市场过程漫长,成本不低。 FDA 发起创新挑战,刺激医疗器械发展 通过药物替代来解决阿片类药物滥用危机的道路走不通,FDA 只能另辟蹊径。5 月 30 日,FDA 发起了一项创新挑战,旨在刺激针对疼痛、成瘾的数字健康和诊断医疗器械发展,创新者可以在 6 月 1 日 - 9 月 30 日申请加入这项挑战。 动脉网了解到,加入到这项挑战中的医疗器械将能够与 FDA 密切合作,从而加速创新产品的开发和审查。同时,FDA 会对创新者提供额外激励措施,投资于可解决成瘾危机的产品,推动有潜力的技术发展。此外,FDA 会将“突破性技术”的标记授予这些医疗器械,从而简化后者的审批程序。 FDA 工作人员表示,发起创新挑战的做法在 2012 年曾经使用过,其结果是出现了大量针对致命性晚期肾脏疾病的创新疗法,他们希望这次能够得到同样的效果。 FDA 在不到一个月的时间密集出台针对阿片类药物滥用的政策,鼓励医疗器械数字化创新的同时,加强对阿片类药物在医疗和非法环境中使用的监管,可谓恩威并济。解决阿片类药物滥用危机,不能靠“堵”,只能靠“疏”。FDA 已经在数字化疼痛医疗器械的方向做出了“疏通”。药械不分家,在未来,针对非阿片类止痛药研发困境,FDA 尚需做出更多创新尝试,动脉网将持续关注。详情>>

动脉网/王世薇
2018-07-02 00:00:00
定了!新时代科学基金资助导向

新闻定了!新时代科学基金资助导向

6月19日,第八届国家自然科学基金委员会(以下简称“基金委”)第一次全体委员会议在北京召开。 会议审议并通过了基金委党组书记、主任李静海作的《构建新时代科学基金体系 夯实世界科技强国根基》工作报告。 该报告提出了依据科学问题的属性来确定的新时代科学基金资助导向,即:鼓励探索,突出原创;聚焦前沿,独辟蹊径;需求牵引,突破瓶颈;共性导向,交叉融通”,以此提升资助精准度,统筹推进基础研究和应用基础研究。 按照新时代科学基金资助导向,基金委将制定实施科学基金项目分类评审和管理的改革试点方案。 一是要明确新资助导向的主要目的。 “鼓励探索,突出原创”旨在让新思想及时得到支持,鼓励源于科学家灵感的自由探索,强调首创性,使科学基金成为新思想的孵化器; “聚焦前沿,独辟蹊径”旨在扩展新的科学前沿,强调开创性和引领性,使科学基金成为科学前沿的牵引器; “需求牵引,突破瓶颈”旨在破解国家重大战略需求和经济社会发展中的核心科学问题,使科学基金成为经济社会发展和国家安全的驱动器; “共性导向,交叉融通”旨在以共性科学问题为导向,促进不同学科的交叉融合,使科学基金成为人类知识的倍增器。 2018年,基金委将深入开展调研,研究制定与科学问题属性相适应的项目申请、评审、资助、实施、管理、监督的全流程改革方案。力争在2019年以部分项目类型作为试点实施推进。 二是筹备建立交叉融合和成果应用体制和机制。 要通过交叉融合机制的设立,利用增量经费加大支持交叉研究的力度,推动形成科学基金学科交叉融合机制,打破学科隔离对创新的阻碍,为未来学科布局系统调整等深度改革奠定基础、积累经验。 先期要从解决“卡脖子”的重大科学问题入手,坚持问题导向,遴选一批关系根本和全局的科学难题予以突破。 要通过设立成果应用贯通机制,加强识别并支持具有潜在应用价值的基础研究成果的深度开发,加大开放共享力度和大数据知识管理服务平台建设,加强将科学基金资助产出的成果与经济社会发展需求对接,提高科学基金服务国家需求的效能。 要力争2018年形成上述两个机制的执行工作方案,2019年初步试行。 三是强化协同创新,拓展科学基金多元化投入渠道。 充分发挥科学基金平台导向作用,研究制定联合资助工作改革方案,创新与行业部门、地方政府、大型企业等的联合资助模式,深化推进军民融合,探索建立需求、人才、成果对接管理平台,进一步放大财政资金杠杆效应,促进行业与区域原始创新能力提升。 要研究拓展科学基金接受社会或个人捐助等新机制。 力争在2018年制定并实施联合资助改革方案,2019年试点实施科学基金多元化投入的新机制,初步形成科学基金多元投入体系。 四是成立科学基金战略咨询委员会,为科学基金准确把握新时代优先资助领域和重大科学问题提供保障。 要充分发挥两院院士等高层次战略科学家群体对科学基金工作的科学指导和决策咨询作用,构建形成科学基金全委会审议决策、监督委员会诚信监督、战略咨询委员会学术咨询的三位一体决策咨询监督体系。 要借鉴全委会、监委会的成功经验,明确战略咨询委员会的主要职责、人员组成和运行机制等,使战略咨询委员会能够在打破学科界限、凝练重大科学问题、明确新时代优先资助领域、优化资源配置和未来改革等方面发挥重要的咨询和指导作用。 力争在2018年正式成立战略咨询委员会,并对2019年科学基金工作提供战略咨询。 根据科学基金改革路线图,基金委将提前谋划未来重要改革策略。 2018年将重点研究论证三个方面的改革方案。 ➤一是系统深入研究知识体系的结构和逻辑演化规律与趋势,提出以交叉融合为特征的学科布局方案。 科学基金的学科布局既要涵盖不同层次的知识,也要将知识体系的结构与国家各领域重大需求相融通,解决学科相互隔离等阻碍创新的问题。 ➤二是研究制定充分利用人工智能等现代科技的“智能化评审系统建设方案”,从大数据基础、专家知识系统、精准匹配等多方面作出部署,为未来全面推进项目评审智能化提供支撑。 ➤三是研究探索“负责任+计贡献”的同行评议工作机制。 评审工作要计入专家贡献,进一步引导和激励评审专家负责任开展项目评审,从根本上保障科学基金同行评议质量。详情>>

2018-06-21 00:00:00
“基因医生计划”正式发布!基因科技助力精准医学

新闻“基因医生计划”正式发布!基因科技助力精准医学

4月18日,由树兰医疗集团管理有限公司、深圳华大基因科技有限公司共同发起的“基因医生计划”(GeneDoctor Project)在杭州良渚新城正式发布。该计划旨在推动精准医学新技术在医院的转化应用,通过培养复合型“基因医生”人才,为成果的快速转化“破局”,开创医疗的新模式,为我国精准医学的发展抢占先机。 本次发布的“基因医生计划”将以开放性项目平台致力推动包括基因组学、代谢组学、免疫组学、蛋白质组学等在内的跨组学(Trans-Omics)数据的获得与解读纳入临床常规,建立临床标准与指南,发现疾病新知,促进临床转化与应用,实现平台、技术、人才的共同发展,实现医疗模式的创新。 活动现场,树兰医疗发起人、中国工程院李兰娟院士,华大联合创始人、董事长汪建,余杭区委副书记、区长陈如根,副区长许玲娣,华大执行副总裁杨爽,华大执行副总裁、国内区域规划与发展中心主任路军,树兰医疗集团总裁郑杰,树兰(杭州)医院院长叶再元,华大国际高级副总裁、董事长特别助理何亦武等相关领导出席了发布会。 陈如根在致辞中表示,余杭将全力支持“基因医生计划”的实施与推广,推动基因科技成果在余杭的转化和应用,并提供一流的服务和环境,推动合作不断深化。   余杭区委副书记、区长陈如根致辞 李兰娟院士指出,十九大明确提出了实施“健康中国”的战略,在近期结束的海南博鳌亚洲论坛中,习总书记也提出大力发展健康事业的指导意见。树兰医疗希望通过“基因医生计划”践行总书记改革开放的要求,创建一些新的医学模式来满足人民群众不断增长的医疗卫生需求。未来,“基因医生计划”将构建个人生命健康云,提供全人全程、全方位全周期的健康医疗服务。   树兰医疗发起人、中国工程院李兰娟院士致辞 汪建强调,此次华大与树兰医疗合作,双方均具备优秀的团队和领先的科研技术,强强联合,优势互补,将能够为余杭区、杭州市乃至浙江省精准医学的发展起到核心支撑作用,继续助推我国医疗卫生健康事业的发展。   华大联合创始人、董事长汪建致辞 在发布会上,还进行了三项签约活动——余杭区政府、树兰医疗、华大共同签署战略合作意向书,在良渚国际生命科技小镇共同建设民生、科研、产业三环联动为承载的国际基因谷。树兰医疗与良渚新城管委会、良渚新城管委会与树兰旗下杭州医景股权投资基金管理有限公司也签署了合作协议。 基因科技应用临床 推动医疗模式创新转化 近年来,以基因检测为基石的“精准医学”愈发受到世界各国的高度重视,这种将个人基因、环境与生活习惯差异考虑在内的疾病预防与处置的新兴方法与医疗模式正在逐渐兴起。据了解,自2015年我国将“精准医学”计划上升为“国家战略”后,相关产业及市场正在基因组测序技术、生物医学分析技术和大数据分析工具的驱动之下不断快速发展。而相比全球,不少国家已经形成了以肿瘤为主要对象,覆盖从早期筛查、辅助诊断、伴随诊断到精准治疗全流程的精准医学产业。 业内人士则建议,我国“精准医学”应借助基因测序技术锁定个人病变基因,实现精准的预测预防、治疗和康复,同时结合“基因+质谱+临床”大数据,发现疾病新知,促进临床转化,推动医疗模式创新转化,为我国在精准医学领域的发展抢占先机。 “基因医生计划”启动 助力我国精准医学快速发展 正如业内人士所言,精准医学成果需要通过医院及医生等载体实现转化与应用,为普通民众、医院、医生和患者等提供辅助诊断的工具与平台,争取在全球推进的“精准医学”大产业中拥有话语权,最终为民族大健康事业服务。 此次树兰医疗与华大首提的“基因医生计划”在国际竞争中独树一帜。该计划的发起旨在推动精准医学新技术在医院转化应用,将通过多方共同参与,构建跨组学工具与平台,推动基因组学等检测纳入临床常规,通过对样本和基因组学等数据进行标准化存储、分析与解读,促进数据共享,为医生与患者提供个人健康状况的完整数据。同时,也将通过实践培养出一批复合型“基因医生”人才,实现平台、技术、人才共同发展,实现医学模式的创新,为成果的快速转化“破局”,为我国精准医学的发展抢占先机。 树兰医疗将为“基因医生计划”提供平台支撑 据悉,树兰将依托自身的医疗资源优势为“基因医生计划”提供平台支撑。同时,该计划将在余杭国际基因谷、良渚先导基地开展“健康余杭”万人队列研究项目,开展人群大样本的基于真实世界数据的生物信息、临床医学和卫生经济学研究。 树兰医疗作为医疗领域中国社会化办医的标杆,一直致力于积极探索大生命科学领域的研究、创新和孵化,培养以健康医学为核心的跨学科人才,建立“临床、科研、教学、产业”四位一体的生态体系,积极推动医疗健康产业生态的数据开放。目前已集聚了50余名临床医学院士级专家及2000余名国内外著名专家,目前已建设和委托管理的医院已达8家,运行良好,其中2家医院已通过国际JCI标准认证,托管的博鳌超级医院更是外界备受关注。树兰医疗建立专业的实验诊断中心和医疗智能信息化服务闭环,发起OMAHA联盟,推动健康医疗数据的标准化及共享,提高患者对自身健康医疗数据使用的完整性、可及性和可用性。 华大将为“基因医生计划”提供技术驱动 透过“基因医生计划”发布会得知,此次计划开启后,华大将提供工具、科技与人才支撑,并将推动跨组学数据与临床实践的全面融合,从提高就医个性化、精准化程度等多方面助推“基因医生计划”的开展。 据了解,作为全球领先的基因组学研发机构,华大近年来在基因测序领域取得了长足的发展,以科教、科研、科服、科普四大支柱服务于生命科学研究的各个领域。尤其在基因测序临床应用方面,华大已开发出一系列基于跨组学技术的检测服务,形成了贯穿生命孕育、出生、发育、成长、衰老等全过程的全时全景产品图谱,可用于出生缺陷防控、肿瘤精准诊疗与康复、传染感染性疾病精准治疗、心脑血管及代谢类疾病防控等。华大将充分发挥基因测序技术优势,为我国“精准医学”产业的发展贡献力量。 此次“基因医生计划”的正式发布具有划时代的意义,它将促进“基因医生”群体的蓬勃发展,帮助国家在精准医学领域实现跨越式发展,助力国家基因科技产业的发展与腾飞,并共同探索有效的医学模式,为人类健康服务。详情>>

2018-04-20 00:00:00
FDA全力支持靶向疗法的开发!更快!更高效!

新闻FDA全力支持靶向疗法的开发!更快!更高效!

    美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明,阐述FDA支持更高效地开发靶向疗法的最新努力     近年来,医学界在医疗保健方面经历了转变。医疗创新者不是仅仅关注如何治疗整体疾病,而是正在探索如何针对个体疾病的独特特征,例如人类肿瘤的遗传特征,对症下药进行治疗。这种现代的、有针对性的医学方法的创新已经创造了新的、更有针对性的药物,在某些情况下,可为个别患者量身定制治疗方法。     FDA在推进靶向疗法方面发挥着重要的作用,具体措施是建立一个现代化的框架来确保其提供行业需要的指南和资源,帮助新药开发机构使用新技术有效开发新产品。特别是,FDA需要阐明和扩展现有的途径,使创新者能够根据药物所针对的分子标记物开发产品,而不是更传统的基于疾病表型开发新药的方法。在许多情况下,科学研究揭示疾病的驱动因素实际上是身体内的分子变化。新药的开发基于它们靶向这些分子亚型的能力。同一种分子变化可能是许多不同疾病表型的驱动因素。当药物成功靶向这些分子错误来扭转不同疾病的影响时,我们需要一个新的开发途径,使新药能够以药物靶向的分子标志物为基础获得批准。在肿瘤学领域,这通常被称为不区分组织的药物开发。     通过对产品开发者提供关于监管框架和科学框架方面明确的指导,安全有效的靶向疗法可以通过科学有效的测试被确定,并最终被提供给患者。这就是为什么今天我们要发布两个指导性草案,将为医疗产品开发者提供更多关于FDA对研究和开发下一代个性化疗法的建议的明确信息。     第一个草案指南,“Developing Targeted Therapies in Low-Frequency Molecular Subsets of a Disease”(在疾病的低频率分子子集中开发靶向疗法),解决了寻找疗法这一重要课题,这些疗法针对经常导致或促成疾病的分子变化(例如基因突变),包括罕见的存在于一小部分患者体内的分子变化。     该指南草案以一个更简洁明了的格式提出了一种方法,使得药物开发人员可根据罕见突变的鉴定招募患者参加靶向治疗的临床试验,前提是合理的科学证据表明该药物可能对这些患者有效。该指南讨论了证明特定疾病中各种分子亚型的有效性所需的证据,这可促进对患者可能获益的靶向疗法的更一致的开发和批准。指南中描述的这些科学原则也可以用于支持“不区分组织”药物的开发。这涉及药物如何能够在靶向不同表型共有的分子亚型的基础上获得监管部门的批准,而不仅仅是基于单个疾病状态。     我们认为这两种方法都有可能增加为那些不常见突变的患者寻找可行治疗方案的可能性。最终确定稿后,本指南草案将代表FDA当前的想法。FDA还计划在明年年初发表一篇文章,详细全面地介绍这个问题。     第二草案指南, “Investigational IVD Devices Used in Clinical Investigations of Therapeutic Products”(用于治疗性产品的临床研究的研究性IVD器械),试图为正在进行的临床试验提供清晰的框架,以确定用于治疗性产品研究的体外诊断器械是否必须进行与在研药物相独立的FDA审查。为了开发安全有效的新型靶向治疗,临床试验通常使用研究性或未经批准的IVD来评估生物标志物,并指导对治疗产品或护理策略的选择。     本指南草案在定稿后将阐明用于治疗性产品临床试验的研究性IVD的适当监管途径,这非常重要,新型靶向疗法的试验结果不会因为确定特定生物标志物的诊断试验不符合适当的监管标准而受到牵连。目的是使开发更有针对性的“药物和诊断系统”的过程更有效率。     在今天发布的IVD草案指导的基础上,我们也在考虑如何简化对肿瘤治疗产品和伴随使用的IVD的审查,并计划在不久的将来就此发布指导草案。目标是减少开发机构为开发抗癌药物而承受的负担以及FDA工作人员的负担。     这些指导性草案只是FDA正在进行的推动创新型靶向药物研发和培育个性化治疗方法的几个例子。例如,本月早些时候,FDA发布了指南草案,描述了一个潜在的可以帮助公司在罕见小儿疾病的相同临床试验中合作和测试多种药物产品的新方法,从而减少接受安慰剂治疗的患者数量。我们还概述了如何使用建模和模拟来减少在这些罕见的儿科疾病临床试验中对安慰剂组的依赖。最后,我们特别提出了一种更有效的途径来开发针对罕见小儿疾病戈谢病的药物。我们最近也批准三种新颖的基于测序的新型设备,单一测试可用于检测多种癌症标志物,从而能够开发证据以推动更多的个性化护理管理决策。重磅!FDA改革最新动向:为多臂、多公司临床试验打开了大门!     通过为研发团队的同事们提出简化的方法,FDA希望能够为患者更高效地提供更安全有效的新型靶向疗法。我们期待收到关于今天发布的指导草案的反馈意见,继续致力于协助医学界进一步实现现代化和个性化的护理方法,增加新的医疗技术带来的公共健康益处。详情>>

2017-12-18 00:00:00
个性化药物2017:机遇、挑战和未来

报告个性化药物2017:机遇、挑战和未来

The Personalized Medicine Coalition gratefully acknowledges graduate students at Manchester niversity in North Manchester, Indiana, and at the University of Florida, who updated the appendix of this report under the guidance of David Kisor, Pharm.D., Director, Pharmacogenomics Education, Manchester University, and Stephan Schmidt, Ph.D., Associate Director, Pharmaceutics, University of Florida. The Coalition also acknowledges the contributions of its many members who offered insights and suggestions for the content in the report.展开>><<收起

PMC   2017-06-12 00:00:00
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论文将个性化药物整合入医疗实践的策略

Aim: Research and innovation in personalized medicine are surging, however, its adoption into clinical practice is comparatively slow. We identify common challenges to the clinical adoption of personalized medicine and provide strategies for addressing these challenges. Methods: Our team developed a list of common challenges through a series of group discussions, surveys and interviews, and convened a national summit to discuss solutions for overcoming these challenges. We used a framework approach for thematic analysis. Results: We categorized challenges into five areas of need: education and awareness; patient empowerment; value recognition; infrastructure and information management; and ensuring access to care. We then developed strategies to address these challenges. Conclusion: In order for healthcare to transition into personalized medicine, it is necessary for stakeholders to build momentum by implementing a progression of strategies.展开>><<收起

Future Medicine, 2017, 14(2), 141-152  2017, 14, 2, 141-152
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加拿大政府支持基因组突破性创新研究改善人口健康

新闻加拿大政府支持基因组突破性创新研究改善人口健康

Today, Marc Miller, Member of Parliament for Ville-Marie—Le Sud-Ouest—Île-des-Soeurs, announced $9.1 million in federal support for disruptive innovation in the field of genomics. A disruptive innovation project offers the ability to do things not previously possible. This involves new genomic-based technologies or the application of an existing technology from another field, applied to genomics, that is truly transformative. Funded projects have the potential to displace an existing technology, disrupt an existing market or create a new market opportunity.详情>>

2017-02-28 00:00:00

论文The personalized medicine strategy in drug discovery.

ABSTRACTS OF PAPERS OF THE AMERICAN CHEMICAL SOCIETY  2002, 224, U472-U472